- この研究は、家族性キロミクロン血症症候群（FCS）の患者を対象に、肝臓を標的にしたアンチセンスオリゴヌクレオチドであるolezarsenが、アポリポプロテインC-III（apoC-III）およびトリグリセリド濃度に与える影響を評価したものである。参加者は、olezarsen 80 mg、50 mg、もしくはプラセボを投与された。365日目までのapoC-IIIの平均変化率は、olezarsen 50 mgで-61.9%、80 mgで-74.7%であった。トリグリセリドの平均変化率は、50 mgで-37.8%、80 mgで-55.7%であった。
家族性カイロミクロン血症候群におけるさまざまなリポタンパクプールでのApoC-IIIレベルを低下させるOlezarsenの有効性
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