- アデノ随伴ウイルス（AAV）に対する既存免疫は、遺伝子治療の適用を阻む主要な障壁である。本研究では21か月の双子の兄弟に対し、脊髄性筋萎縮症（SMA）の遺伝子治療前にAAV9抗体（Ab）価を低下させるため、治療的血漿交換とリツキシマブを用いた免疫除去が実施された。
脊髄性筋萎縮症における免疫除去は抗AAV9抗体を減少させるが、輸注反応を防ぐことはできない
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