進行全身性肥満細胞症に対するアバプリチニブの4年超追跡有効性・安全性

Blood advances

2026.01.31 配信

AIによる要点抽出

進行性全身性肥満細胞症（AdvSM）は主にKIT D816V変異が駆動するクローン性血液腫瘍で臓器障害を伴うことが多く、関連血液学的腫瘍（AHN、通常は骨髄系）の合併は予後不良をもたらすため、本研究は経口で高選択的なKIT D816V阻害薬avapritinib（初回用量200 mg/日）の有効性と安全性を完全登録済みのPATHFINDER試験（NCT03580655）における4年以上の追跡で評価したものである。