- 組換えアデノ随伴ウイルス（rAAV）ベクターは遺伝性網膜疾患（IRD）治療に有望であるが、導入可能な治療カセットは最大4.8 kbに限られるため本研究はrAAV血清型の選択が網膜細胞の共トランスダクションに与える影響と、共トランスダクションが大型遺伝子導入の律速段階となるかを検討した。
遺伝性網膜疾患における網膜下二重rAAV投与の血清型依存共導入率
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