- 肝細胞のアラニン-グリオキシレートアミノトランスフェラーゼ(AGT)の欠損により、一次性高シュウ酸尿症1型(PH1)ではシュウ酸が過剰生産される。RNA干渉薬のnedosiranとlumasiranがこのシュウ酸生産を抑制する。腎不全状態のPH1患者でRNA干渉を用いることで、単独腎移植(iKTx)が可能となるかを検討した。
RNAi治療と臓器移植の選択肢に関する検討 原発性高オキサル酸尿症1型における全身性オキサローシスの転帰の多様性をふまえて
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