- 遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシス（ATTRv-PN）は、末梢神経に変性トランスサイレチン（TTR）が沈着する稀な疾患である。CRISPR-Cas9を用いたNexiguran ziclumeran（nex-z）は、肝臓でのTTRの選択的な無効化を目指す投与法である。
CRISPR-Cas9療法であるNexiguran Ziclumeranが多発ニューロパチーを伴う遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシスにおいて持続的なトランスサイレチンの減少を達成
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