- この研究は、RP1関連網膜色素変性症モデルマウスにおける視細胞変性の救済を目指して、二重アデノ随伴ウイルス（AAV）遺伝子治療のタンパク質転座スプライシングとmRNA転座スプライシングを比較した。
網膜色素変性症モデルにおいてタンパク質トランススプライシングデュアルAAV遺伝子治療がRP1発現を有意に回復する
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