- 本研究は、RPE65遺伝子変異に起因する網膜ジストロフィーの日本人患者に対するvoretigene neparvovec (VN)の効果と安全性を評価するフェーズIII臨床試験である。
Voretigene Neparvovec遺伝子治療による光感受性および視野の改善を示す日本人RPE65網膜症患者の研究
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